Ciencia | Eliana Astorri y Paolo Ondarza
Un proyecto que da
esperanza a los jóvenes enfermos de leucemia mieloide aguda
En el Hospital Infantil Bambino Gesù se está probando una nueva terapia
con células modificadas genéticamente, las CAR-Natura Killer, destinada a
combatir las formas recidivantes de leucemia mieloide aguda resistentes a los
tratamientos tradicionales. La nueva red italiana de investigación en
oncohematología cuenta con el apoyo de la Fundación Umberto Veronesi.
Un importante e innovador proyecto de investigación, iniciado en estos
días, puede contribuir a mejorar los enfoques diagnósticos y terapéuticos en el
campo de la leucemia mieloide aguda, LMA, un cáncer de la sangre muy agresivo
que afecta a unos 70 niños al año en Italia. La red Palm de investigadores
italianos Pediatric Acute Leukemia of Myeloid origin, coordinada por el
Hospital Infantil Bambino Gesù y respaldada con más de 3 millones de euros por
la Fundación Umberto Veronesi, ha iniciado el primer ensayo clínico en Europa
con células CAR-Natural Killer para desarrollar nuevos métodos de diagnóstico
de la LMA.
Una enfermedad rara
Esta actividad contribuirá de inmediato a optimizar el tratamiento de
los niños italianos diagnosticados de LMA y de los pacientes pediátricos de los
países europeos que adopten el protocolo internacional para el tratamiento de
esta rara enfermedad hematológica, que se origina en las células madre
presentes en la médula ósea y se propaga rápidamente por todo el organismo.
Células CAR-Natural Killer
El profesor Franco Locatelli, catedrático de pediatría de la Universidad
Católica del Sagrado Corazón y responsable del área de oncohematología
pediátrica y terapia celular y génica del Hospital Infantil Bambino Gesù de
Roma, explica a Vatican News cómo actúan las células CAR-Natural Killer contra
esta enfermedad, especialmente cuando se presenta en formas recidivantes o
resistentes a las terapias ya utilizadas: "Lo que vamos a desarrollar es
el uso de células Natural Killer: elementos pertenecientes a nuestro sistema
inmune dotados de una importante capacidad para destruir elementos
transformados, por tanto células leucémicas y tumorales en general, aumentando
su eficacia mediante una modificación genética que las redirige a la diana tumoral.
Hasta ahora, estas terapias se habían desarrollado utilizando linfocitos T, por
lo que hablábamos de células CAR-T. Con este proyecto, la ambición es utilizar
células CAR-NK precisamente porque tienen una gran eficacia y también un mejor
perfil de seguridad que las células CAR-T".
Células que pueden generarse a partir de donantes
externos
Según los datos experimentales obtenidos, los beneficios en comparación
con las células CAR-T son significativos: "Nos muestran", explica
Franco Locatelli, "cómo las células Natural Killer transformadas mediante
receptores quiméricos tienen menos toxicidad, en particular sobre el componente
de los vasos, y también en cuanto a su acción sobre las células normales de la
médula ósea". Además, las células CAR-NK pueden generarse a partir de un
donante externo y utilizarse también independientemente de lo que hasta ahora
era el rasgo característico de las células CAR-T, es decir, el uso de las
células del propio paciente. En este proyecto vamos a refinar, a través de aproximaciones
de última generación, cuáles son los perfiles moleculares de las leucemias
mieloides agudas en niños, mediante aquellas aproximaciones de Next Generation
Sequencing (NGS) que permiten definir con precisión la presencia de lesiones
moleculares recurrentes y su valor pronóstico'.
Hacia un protocolo internacional
Se espera que el inicio del ensayo, la aplicación clínica de las células
CAR-NK, tenga lugar entre finales de 2023 y principios de 2024 en una cohorte
de pacientes pediátricos y adultos. No se descarta que se adopte un protocolo
de tratamiento único a escala internacional, ya que, prosigue Locatelli,
"el tratamiento de los pacientes pediátricos con mieloide agudo se
compartirá con otros países y, en particular, con colegas de Alemania, Austria,
la República Checa y Polonia, transferiremos prospectivamente este enfoque
también a los pacientes pediátricos de esos países". Además, no puede
descartarse una aplicabilidad de las células CAR-NK a la leucemia mieloide
aguda del adulto en caso de resultados positivos".
El proyecto de investigación y desarrollo de terapias innovadoras para
la LMA financiado por la Fundación Umberto Veronesi tendrá una duración de
cinco años y contará con la participación del Hospital Pediátrico Bambino Gesù
como centro de referencia, el Laboratorio Centralizado de Diagnóstico de la
Clínica Oncohematológica de Padua, el Departamento de Oncología Experimental
del Instituto Europeo de Oncología de Milán y el Departamento de Leucemias del
MD Anderson Cancer Center (Houston, EEUU) como centros colaboradores que
contribuirán al proyecto. Los investigadores de la red se centrarán en: la
identificación de nuevas alteraciones moleculares predictivas del resultado; el
descubrimiento de los mecanismos responsables de la resistencia al tratamiento
o la recaída de la enfermedad; y la realización de ensayos clínicos basados en
el uso de células CAR- Natural Killer para pacientes con LMA en recaída y/o
refractaria.
El número 45598 para apoyar el proyecto
Del lunes 13 al domingo 19 de febrero de 2023, será posible apoyar a la
Fundación Umberto Veronesi para financiar la plataforma de investigación
"PALM" con un SMS desde un teléfono móvil o una llamada desde un
teléfono fijo al 45598 para dar a los niños y jóvenes con cáncer la esperanza
de luchar contra esta terrible enfermedad y crecer.
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